第二型黏多醣新藥上市 減輕負擔 健保有給付

【大紀元3月18日訊】自由時報記者魏怡嘉／台北報導

繼第一型及第六型之後，第二型黏多醣症治療藥物Elaprase亦引進台灣，並獲得健保給付。馬偕醫院小兒遺傳科主任林炫沛表示，此藥是一種基因工程合成的分解酵素，主要是補充病患體內所缺乏的分解酵素，但無法修復既有的損傷，由於此藥有5歲以上及智力未受損的限用條件，因此台灣僅有9位第二型黏多醣症患者得以受惠。

黏多醣症全名為「黏多醣貯積症」，是一種遺傳性代謝異常疾病，黏多醣症共分為6種類型，而第二型黏多醣症主要為無症狀帶病因的母親遺傳給孩子，目前台灣約有49名第二型黏多醣症病患。

由於「黏多醣」是構成皮膚、骨骼、血管及眼角膜等人體結構的重要成份之一，一旦因代謝異常於體內器官組織堆積，會造成病患身材矮小、面容毛髮粗糙、角膜混濁、智力受損、脊椎變形、手指屈曲僵硬及行動不便等現象。

黏多醣症協會表示，新藥價格十分昂貴，一劑就要台幣40萬左右，患者大約1個星期就要施打1次，台灣也是亞洲第一個將Elaprase納入健保給付的國家，對符合施打條件的第二型黏多醣症病患來說，幫助相當大。