视网膜基因治疗 又三名盲胞重见光明

【大纪元9月25日讯】（大纪元记者叶淑贞编译）美国研究人员发现，透过病毒向眼睛光线受体传送基因的治疗方法，使得三名盲胞的视力显着的改善。这个结果再度激起了罹患李柏氏先天性黑蒙症盲胞重获光明的希望。

基因疗法

宾州大学的赛迪西扬及威尔逊教授及其团队替三名罹患李柏氏先天性黑蒙症（Leber congenital amaurosis，LCA）的病患进行试验性治疗。结果发现，无论在白天或夜晚，盲胞的视力都被大幅改进。赛迪西扬说：“与治疗之前相比，白天视力的改善能够达到50倍；而晚上视力的改善幅度更巨大，能高达63,000倍。”

LCA这种先天性疾病会让患者在三十岁前就失明，发病原因在于RPE65基因有缺陷，造成眼球后面的视网膜细胞停止运作。此症在此试验前一直无药可医，但在科学家施以新疗法后的短短一个月内，三人的视力获得大幅改善。

研究团队使用一种称为腺相关的病毒（adeno-associated virus），向患者的眼睛提供健康的RPE65基因，但病毒本身对于人们不会引起任何症状。

东西看起来更加清楚

赛迪西扬说，病人们表示：“物体看起来更亮、颜色更生动也能看到颜色”

赛迪西扬指出，病患并非完全失明。“就好像….是像戴着三付深暗色的太阳眼镜那样。我们的治疗所做的，基本上就是将眼睛上的三付太阳眼镜移除二付。”他说：“效果可以维持三个月的时间。”

今年四月份，另外两个研究团队在《新英格兰医学期刊》报导相同的结果。但这一突破性的结果仅限于被注入新基因的区域。

赛迪西扬指出，要治疗整个视网膜是困难的。而在LCA，一些的感光细胞都被彻底摧毁了。关键的问题是在眼睛的哪里，仍然存在着多少剩余的光感受器。

基因治疗的安全性及有效性阻碍了基因疗法这个领域的发展。在2002年，一个实验治愈了两名罹患一种罕见的免疫系统失序的法国男孩，但却让他们得了白血病；1999年有一名美国亚利桑纳青少年则死于实验性的基因疗法。像这样的失败例子，抑制了基因疗法的发展。但是，最近的成功的案例，似乎又激起了人们对此治疗方法的信心。

赛迪西扬的团队是由美国国家眼睛学院（National Eye Institute）所建立的，该机构属于美国国家卫生院（U.S. National Institutes of Health）中的一个机构。

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