ALD只发生在男性身上，若不治疗，会造成残障及智能障碍且每况愈下，最终会走向死亡，很少有患者能活到青春期。

1992年的电影“罗伦佐的油”（Lorenzo's Oil）描述了这种疾病的可怕后果，电影改编自一对美国夫妇的真实故事，他们永不懈怠地努力为患病的儿子寻求解药。

主持研究的巴黎第五大学（University Paris-Descartes）教授欧布尔（Patrick Aubourg）表示：“这是第一次基因治疗有效地医治这么严重的脑部疾病。”

以前ALD患者只能接受骨髓移植，但这项技术受限于骨髓捐赠者稀少以及出现严重并发症的风险。

最新的治疗方法直接从患者本身取出骨髓干细胞。事实上，这两名病童就是自己的捐赠者。

科学家在实验室透过植入功能正常的新基因，“修正”有缺陷的干细胞，等患者有问题的骨髓细胞被破坏后，再将新的干细胞植回他们的体内。

治疗后14到16个月，患者脑部里面，具有保护功能、又称髓鞘（myelin）的脂肪酸耗损情况完全消失。

再过2到2年半的时间，两名病童体内仍可发现数量可观的ALD蛋白质，他们的神经系统也获得明显改善。

理论上，这项新疗法能让病患终生保有具疗效的基因，因为基因是直接植入染色体内。

不过研究人员也提醒，基因疗法并非全无风险，这项新方法用在其他疾病上，不一定同样有效。（译者：中央社林仟懿）